Inhibitoren (remmers)
Het gebeurt helaas wel vaker dat patiënten met hemofilie, die stollingsfactor toegediend krijgen, inhibitoren ontwikkelen. Toonaangevende patiëntengroepen, zoals de World Federation of Hemophilia, beschouwen de vorming van remmers als de ernstigste complicatie voor hemofiliepatiënten op dit moment. Remmers zijn antistoffen die ontstaan omdat het immuunsysteem van het lichaam reageert op een infuus met stollingsfactor. Die antistoffen binden aan het factor eiwit en verminderen het vermogen om een bloeding doeltreffend te stoppen of te voorkomen.
De inhibitoren ontstaan in de eerste levensjaren voornamelijk bij patiënten met een zware vorm van hemofilie. Door de aanwezigheid van deze inhibitoren vermindert het effect van de behandeling en ontstaan er meer bloedingen.
De concentratie aan inhibitoren kan bepaald worden door een laboratoriumtest. Deze test wordt uitgedrukt in Bethesda Units (BU).
Het ontstaan van remmers kan soms acuut levensbedreigend zijn, zoals bij intracraniële bloedingen, maar de schade door herhaalde bloedingen in de gewrichten is een van de meest slopende gevolgen, die de levenskwaliteit van patiënten ernstig aantast. De behandeling van remmers, zodra die zich hebben ontwikkeld, kan fysiek, emotioneel en financieel zwaar zijn en is niet altijd succesvol.
Factor remmende antistoffen kunnen bij een groot deel van de patiëntenpopulatie worden geëlimineerd via het zogenaamde immuuntolerantie-inductieproces. Bij deze behandeling, die voor het eerst werd toegepast in Bonn, Duitsland, krijgen de patiënten gedurende een lange periode frequent (meestal dagelijks) een dosis van een factor substitutiebehandeling. Zo wordt hun immuunsysteem ’getraind’ om exogene factorconcentraten te verdragen.
Die aanpak kan heel duur zijn, vooral door de kostprijs van de toegediende factor. Omdat er echter minder langetermijncomplicaties zijn, stellen sommige deskundigen dat de farmaco-economische voordelen opwegen tegen de aanvankelijke kosten. Daarnaast blijft Bayer grote bedragen investeren om inzicht te krijgen in de vorming van die remmers en deze dreiging te bestrijden:
- Bayer heeft innovatieve technologieën voor moleculaire engineering toegepast om een recombinante factor VIII-stof te ontwikkelen die langer in de bloedsomloop blijft en een lager immunogeen vermogen.
- het Bayer Hemophilia Awards Program (BHAP) biedt financiële ondersteuning voor projecten die bijvoorbeeld methoden onderzoeken om het risico op het ontstaan van remmers te verminderen.
