Types de traitement

Le traitement doit être initié sous la surveillance d'un médecin spécialisé dans le traitement de l'hémophilie. Ceux-ci sont actifs au niveau des centres de traitement de l'hémophilie répartis à travers la Belgique. Les patients hémophiles sont traités à vie mais la posologie et la durée de traitement d'un épisode hémorragique dépendent de la sévérité du déficit en facteur, de la localisation et de l'intensité de l'hémorragie, ainsi que de l'état clinique du patient. Les quantités administrées sont déterminées suivant une formule incluant le poids et l'augmentation souhaitée du taux de facteur.

Avec un traitement et des soins appropriés, les patients hémophiles peuvent vivre en bonne santé et plus ou moins normalement. En revanche, privés de tels soins, ils peuvent souffrir de douleurs, de graves lésions aux articulations, et même mourir précocement. Un traitement adéquat s'impose donc et celui-ci devra être administré tout au long de leur vie!


Il existe deux schémas de traitement: à la demande ou préventif.

Le traitement à la demande consiste à administrer le concentré de facteur de coagulation dès le début d'un saignement. L'objectif est d'enrayer le saignement sans délai, avant qu'il n'ait pu endommager l'articulation ou le muscle. Mais la durée d'action des facteurs de coagulation est limitée. La moitié de la quantité injectée aura disparu de la circulation sanguine après environ 12 heures.
Ce schéma de traitement comporte ses lacunes. En effet, un traitement tardif peut s'avérer préjudiciable et causer des dommages, surtout au niveau des articulations aboutissant même à une arthropathie. De sérieux dommages au niveau des articulations mènent souvent à une arthroplastie (pose de prothèse). De plus, certains saignements peuvent passer inaperçus à cause des malformations et de la diminution de la fonctionnalité. Ils ne sont donc pas traités et peuvent causer des dommages.

Le traitement préventif ou prophylaxie consiste à administrer une quantité moindre de facteur de coagulation mais de façon régulière pour prévenir l'apparition de saignements spontanés. Les facteurs de coagulation sont injectés aux patients en moyenne trois fois par semaine pour augmenter et maintenir un taux de facteur supérieur à 1 %.

Le principal objectif du traitement préventif est de préserver le capital articulaire des patients. En effet, l'hémophilie sévère se caractérise chez de nombreux patients par l'atteinte des articulations des genoux, des coudes et des chevilles, et la survenue d'hémarthroses , avec apparition à terme d'une arthropathie invalidante. La prévention de la survenue des hémarthroses permet de préserver le capital articulaire des patients. La recherche a démontré que le traitement prophylactique offre aux enfants la meilleure chance d'atteindre l'âge adulte sans avoir endommagé leurs articulations.(cfr. Prophylaxis versus episodic treatment to prevent joint disease in boys with severe hemophilia., N Engl J Med. 2007 Aug 9;357(6):535-44).

Lors du choix d'un produit, il est surtout important d'observer l'efficacité et la sécurité, mais le volume, la stabilité et la facilité d'emploi pour le patient ne doivent pas non plus être sous-estimés.

Le FVIII recombinant est le traitement standard par excellence de l'hémophilie A.

FVIII recombinant
A l'aide de la technique de production dite recombinante, un FVIII fidèle à la nature peut être « imité » sans que le facteur de coagulation provenant du sang humain ne soit nécessaire. Comme le risque de contamination par virus est particulièrement faible avec le FVIII recombinant, ces produits sont administrés dans le monde entier et à grande échelle aux patients hémophiles A.

FVIII plasmatique
Depuis leur introduction, les FVIII plasmatiques ont permis d'offrir un traitement aux patients hémophiles A. Leur utilisation a cependant été remise en cause en raison des contaminations provoquées par la transfusion. Il était nécessaire de prendre quelques nouvelles mesures pour limiter de cette manière le nombre de contaminations.

La réduction du nombre de contaminations a été un processus en plusieurs étapes : sélection des donneurs et tests du sang à l'aide de fractionnement et d'activation de virus par la chaleur, le détergent ou la filtration.