Les études cliniques

Puisque l'hémophilie est une maladie rare, le nombre de patients inclus dans les études cliniques est plus petit. Il existe des études de phase II avec 250 patients, ce qui est un grand nombre pour une étude sur l'hémophilie. Souvent, les phases I, II et III des études sont aussi combinées. L'objectif de ces études est d'étudier l'efficacité et la sécurité d'un facteur VIII. On évalue le nombre de saignements ainsi que la satisfaction du patient et du médecin par rapport au médicament étudié. Le développement d'inhibiteurs, une des complications graves du traitement avec un facteur VIII, sera minutieusement suivi.

La plupart des études dans l'hémophilie aujourd'hui sont des études concernant des molécules purifiées ou des molécules avec une durée d'action plus longue. Il est important de prendre conscience que les concentrés de facteur VIII qui sont actuellement disponibles sur le marché ont également été étudiés dans des études cliniques grâce à la collaboration des patients qui ont participé à ces études. Les études veillent à ce que les produits existants soient optimisés et que la qualité de vie des patients atteints d'hémophilie puisse être améliorée.

Pour chaque patient hémophile, participer à une étude clinique, c'est apporter sa pierre à l'édifice, comme bien d'autres patients l'ont déjà fait; c'est grâce à ceux-ci, par exemple, que les recombinants sont aujourd'hui disponibles et ont permis de diminuer le risque de transmission de virus pathogènes. En acceptant de participer à une étude clinique, chaque patient contribuera à améliorer la santé humaine, en particulier celle des générations futures, C'est également un moyen d'améliorer vos propres conditions thérapeutiques. Chaque patient devient un réel partenaire de la recherche.