Développement d'un médicament

Les sociétés pharmaceutiques développent activement de nouveaux traitements pour l'hémophilie. Elles explorent en outre les modalités optimales d'utilisation des traitements disponibles. Puisque ces nouveaux traitements ne peuvent être validés que chez les patients hémophiles, il est indispensable que de nombreux patients hémophiles acceptent de participer activement à ces études cliniques. Cet article tente d'exposer de façon claire et concise les grands principes et les modalités des études cliniques indispensables aux progrès thérapeutiques.

Des remèdes pour traiter les maladies sont utilisés depuis la nuit des temps! A l'époque de la préhistoire, notamment, les hommes utilisaient certaines racines, écorces ou feuilles comme médicaments. Parfois, c'était efficace et parfois pas. Si naguère, on découvrait des médicaments un peu par hasard lors d'expériences, le principe a aujourd'hui fort changé: les médicaments sont de plus en plus "conçus" dans l'optique de guérir une maladie spécifique.

Le développement d'un nouveau médicament est d'un processus rigoureux, long et coûteux. La qualité d'un médicament doit être irréprochable. La principale préoccupation d'un laboratoire pharmaceutique étant le développement de médicaments adéquats et efficaces causant le moins possible d'effets indésirables, les chercheurs mettent tout en œuvre pour garantir l'innocuité des innovations thérapeutiques.

Bien évidemment, le développement d'un médicament commence par la découverte d'un nouveau principe actif qui possède un potentiel thérapeutique. La qualité et la sécurité sont minutieusement évaluées par le biais d'une série de tests cliniques. Sans données cliniques prouvant de manière incontestable l'efficacité et l'innocuité du médicament testé, ce dernier ne sera pas autorisé à être mis sur le marché.

L'Agence Européenne (EMEA: European Medicines Evaluation Agency) coordonne l'évaluation scientifique concernant la sécurité, l'efficacité et la qualité des médicaments qui sont soumis à la procédure d'approbation. Ensuite ce sera aux autorités nationales de donner son approbation.

Un programme de développement clinique comprend une série d'étapes consécutives s'étendant sur plusieurs années:

A. Recherche Préclinique

Dès la découverte d'une molécule expérimentale, des recherches sont menées afin d'en évaluer le potentiel à soigner ou à guérir une maladie. Des études aident à détecter des éventuels effets secondaires et de comprendre le mécanisme d'action de la molécule en question. Les résultats de ces expériences sont alors transmis à l'EMEA qui détermine si le médicament est sûr pour être testé sur des humains. Avant de pouvoir commencer une étude clinique, le médicament doit avoir été contrôlé de façon  approfondie en laboratoire, et ce, à l’aide de méthodes in vitro, des tests effectués sur des animaux, etc. Tous ces résultats doivent ensuite être évalués par les instances sanitaires et les comités d’éthique. Ce n’est qu’après avoir obtenu leur approbation que le médicament peut être testé sur des êtres humains.

B. Recherche Clinique

Ensuite des tests sont effectués chez des humains dans des études cliniques qui sont soigneusement contrôlées sur une population minutieusement sélectionnée et surveillée. Elles visent à préciser les effets d'un médicament sur une maladie ainsi que déterminer les effets secondaires.

Pour ce faire, toute une équipe de professionnels est impliquée dans le développement et le suivi d'une étude clinique: des collaborateurs de l'industrie pharmaceutique, les médecins et leurs équipes, les autorités de la santé et des comités appelés "comité d'éthique" chargés d'évaluer la sûreté et l'éthique pour le patient de chaque essai clinique. Grâce à cette organisation, l'intégrité et la sécurité des essais cliniques sont préservés.

Pour tester une nouvelle molécule, la firme pharmaceutique doit énormément investir dans la recherche clinique. De part le nombre d'études cliniques requises ainsi que par la gestion de la quantité et la qualité des données pour chaque étude, cette étape est une des plus complexe du processus d'approbation d'un nouveau médicament. Les études cliniques se déroulent généralement en 4 phases. Les résultats de chaque phase détermineront le passage à la phase suivante.

Phase I

Cette première étape a pour but d'étudier le comportement et la sécurité du médicament chez l'homme (distribution dans le sang, élimination du corps...). Les études de Phase 1 sont en générale conduites chez des volontaires sains car elles n'ont pas un intérêt thérapeutique immédiat. Pour une même molécule, on teste aussi bien les faibles doses que les hautes ainsi que l’effet de plusieurs administrations l’une après l’autre. A la fin de la phase I, l'échelle des dosages 'de sécurité' peut être connue.

Phase II

Le but des études de Phase II est de déterminer l'efficacité de la molécule dans l'indication prévue ainsi que la dose optimale pour obtenir cette efficacité avec un minimum d'effets secondaires. Cela consiste généralement en des études très spécifiques. Ces essais sont menés chez un petit nombre de malades présentant la pathologie que le produit doit traiter. Ces études cliniques de Phase II sont des recherches contrôlées, ce qui signifie qu'elles comparent la nouvelle molécule avec un placebo ou la thérapie standard.

Phase III

L'étude de phase III consiste en une série d'études destinées à mieux comprendre les caractéristiques du médicament et à le distinguer des autres médicaments existants. La phase III comportera un nombre plus large de patients et sera plus longue que la phase II. De plus, les études de phase III vont également étudier des populations plus spécifiques. Cela permettra de déterminer comment se comporte la molécule dans ces populations-là.

Cette phase a lieu entre l'introduction de la demande et l'obtention de l'«Autorisation de Mise sur le Marché» (AMM).

Elle servira également à élaborer la notice initiale du médicament et donnera au médecin des indications d'utilisation. C'est à l'issue de ces études Phase III que les autorités de santé (comme EMA et FDA) évalueront les résultats en vue de l'obtention de l'«Autorisation de Mise sur le Marché» (AMM), indispensable pour que le médicament puisse être prescrit par le médecin et éventuellement être remboursé par l'assurance maladie.

Phase IV

Au cours de cette phase, le médicament est souvent déjà autorisé sur le marché et est donc utilisé à grande échelle. Le but de celles-ci est d'obtenir des informations complémentaires sur le produit quand il est utilisé en real life. Le but principal de ces études est de continuer le suivi de la sécurité du produit et de la documentation de suivi.